La ricerca biomedica rappresenta il presupposto indispensabile per garantire l’eccellenza delle prestazioni sanitarie erogate dall'Istituto Giannina Gaslini e costituisce l’ambito strategico in cui vengono approfondite le conoscenze sulle cause delle patologie, sviluppate le tecnologie diagnostiche innovative e sperimentati nuovi approcci terapeutici, trasferendone i risultati alla pratica clinica (medicina traslazionale).

Dal 1959 l’Istituto Gaslini, in virtù della consistente e continuativa attività clinica e scientifica, svolta anche grazie al costante supporto della Fondazione Gaslini, è sempre stato riconosciuto quale IRCCS. Una delle missioni dell’Istituto Gaslini è pertanto rappresentata dalla Ricerca Scientifica, i cui risultati sono pubblicati su riviste internazionali di prestigio.

I ricercatori dell’Istituto vantano numerose pubblicazioni scientifiche nelle varie discipline pediatriche mantenendo un livello di di produzione elevato sia per quanto riguarda l’Impact Factor grezzo totale che l’Impact Factor Ministeriale.

All'interno dell'ospedale è presente un Centro Trials volto al coordinamento di tali attività trasversalmente all'attività clinico-assistenziale.  L'Istituto fa inoltre parte di numerosi reti nazionali e internazionali, condivide i risultati delle proprie ricerche e attrae nuovi profili dagli elevati standard accademici all'interno dei propri Servizi. Inoltre sono all'attivo convenzioni con numeri partner tra cui l'Istituto Italiano di Tecnologia e l'Università di Genova con i quali sono stati creati appositi laboratori congiunti per ricerche all'avanguardia nel campo delle malattie pediatriche e delle nuove tecnologie diagnostico-terapeutiche. 

L’organizzazione dell’attività di ricerca dell’Istituto Giannina Gaslini prevede Unità Operative dedicate a svolgere attività di ricerca e Unità Operative parzialmente dedicate ad essa. Le prime includono laboratori di ricerca con gruppi che sviluppano progetti di ricerca di base/traslazionale in diverse aree, finalizzati alla comprensione dei meccanismi di malattia e all’identificazione di possibili approcci terapeutici innovativi da poter trasferire alla pratica clinica. Tra le strutture di questo gruppo, una funzione peculiare e svolta dal laboratorio “Core Facilities”, unità dotata delle principali e più innovative tecnologie e che svolge attività di supporto per tutti i ricercatori dell’Istituto, offrendo quindi un servizio centralizzato per alcune tipologie di esperimenti/analisi.

Il gruppo delle Unità Operative parzialmente dedicate ai progetti di ricerca svolge attività di ricerca clinica (ad esempio sperimentazioni cliniche, messa a punto di test diagnostici ecc.) avvalendosi dei laboratori di ricerca sopra citati. L’interazione tra UU.OO. cliniche e Laboratori scientifici rappresenta un valido strumento per poter condurre attività di ricerca ad elevato impatto clinico, obiettivo primario di un IRCCS.